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亿欧大健康8月31讯,近日,武田宣布旗下创新药物瑞普佳?(阿加糖酶α注射用浓溶液)经国家药品监督管理局批准,用于确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)患者的长期酶替代治疗。
瑞普佳?(阿加糖酶α注射用浓溶液)是中国目前引进的唯一的人源性酶替代疗法。此药于2001年率先在欧盟获得上市许可。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病,患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇(GL3)不能被裂解,在各组织和器官大量贮积,导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感,并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展,症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变,诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症,或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症,如得不到有效治疗将严重危及生命。
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